KD

一、神经系统疾病:

1、自闭症谱系综合症(ASD)

通过与哈佛大学医学院及波士顿儿童医院一系列的合作研究,Piton Tx 公司针对自闭症开发的先导小分子 化合物已经以 99.9%的确定性(p= 0.001)被证明可以显著提高和改善三种不同自闭症动物模型中的社交障碍。社交能力缺陷是自闭症的两个核心症状之一。这种疾病影响着超过 1%的人群和家庭,且美国儿童中自闭症的发病率已达到1:36(2023 年 CDC 数据)且在不断增加。目前尚无任何药物被批准治疗自闭症。

2、帕金森病(PD)

Piton Tx 公司已经确定这种疾病的潜在病因与药物靶点。候选药物正通过 Fathom 平台进行开发和验证。

二、免疫炎症性疾病:

1、溃疡性结肠炎(UC)

Piton Tx 公司的治疗策略基于其首次发现并确认了该病在结肠内的根本发病原因和分子靶点( 2022, nature microbiology)。 这种独特的差异化的方案不会损害人体自身的免疫系统,并使得治疗中的免疫副 作用和免疫抑制降到最低。由于疗法靶点的特殊性,该药物还可以与现有基于炎症抑制性的药物结合或协 同使用。 公司小分子化合物(lead)表现优异。这种化合物制造工序简单,对靶标极其有效,且在动物试 验中变现出良好的耐受性。 综合毒理学模型(ToxTree)在毒理学预测实验中结果优异。

2、代谢疾病:2型糖尿病和肥胖症

2023 年底独立发表的一篇研究论文(2023, science)表明,Piton Tx 治疗 UC 的独有药物靶点同样适用于 治疗糖尿病及肥胖/体重管理。Piton Tx 的候选药物已经证明比目前市场上 FDA 批准的的对标药物增效 >1,000 倍。 Piton Tx 正在进行该小分子在血糖及体重管理中的动物体内实验评估。

三、知识产权

1、糖尿病和肥胖症 ü 物质组成专利(于 2023 年 10 月 25 日申请)

2、溃疡性结肠炎

ü WO2021086999 –治疗炎症性肠病的治疗方法,加州大学圣地亚哥分校全球无限制独 家专利许可。

ü 物质组成专利(于 2023 年 6 月 28 日申请)

ü 物质组成专利(于 2023 年 10 月 25 日申请)

3、自闭症谱系障碍

ü 应用自闭症谱系障碍的微生物特征开发核心症状和常见合并症的诊断工具和治疗方 法,美国专利和 PCT 申请,2023 年 4 月 18 日。

ü 美国某顶级大学第二种潜在药物的全球无限制独家专利许可。 ü 商业机密算法保护。

靶点与药物开发平台