一针25万元！CAR-T的百万天价得到突破，总体缓解率达70%

众所周知，CAR-T因其生产成本高，导致其市场价格偏高，而被称为“天价”。目前市面上的CAR-T主要在中国和美国。美国CAR-T价格最低的如吉利德Tecartus和Yescarta，售价为37万美元；中国价格最低的是合源生物的纳基奥仑赛注射液，为99.9万元，已经上市的5款CAR-T售价几乎都过了百万。且阿基仑赛注射液、瑞基奥仑赛注射液两款CAR-T已三次无缘医保谈判。如此高价，实在让普通人承受不起。

3月21日，《自然》期刊发布，印度生物技术公司ImmunoACT研发出一种经济实惠的CAR-T细胞疗法—NexCAR19，用于治疗血液癌症。该疗法单次治疗费用在3万～4万美元（约20万～30万人民币）。

2023年10月，印度监管机构中央药品标准控制组织（CDSCO）批准了 NexCAR19，标志着该国抗击癌症的历史性里程碑。

据了解，NexCAR19在患有不同形式淋巴瘤和白血病的成人中的早期临床试验表明，在接受治疗的33人中，有19人在一个月的随访中肿瘤完全消失。另外四个人的肿瘤缩小了一半，总体缓解率为70%。

2023年12月在美国血液学会会议上公布的试验结果显示，两项试验中 67% 的患者（53人中有36人）的癌症程度显著下降（客观反应），大约一半的肿瘤完全消失（完全缓解）。

3月26日，美国一家非营利组织Caring Cross宣布与巴西卫生部所资助的基金会Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz)达成合作，共同开发用于白血病、淋巴瘤和艾滋病相关的CAR-T细胞疗法。而双方合作的第一个项目就预计打造3.5万美元（约25万人民币）/针的CAR-T疗法，用于治疗白血病和淋巴瘤。

这两款CAR-T的价格也让我们看到了一丝曙光，关于这两款CAR-T的信息康和源免疫之家会持续跟进中。相信未来更多企业通过探索掌握这项技术后，价格也会降下来，惠及大多数患者。

国内CAR-T价格高，多数是因为原材料、耗材、设备等离不开进口，生产成本高。但是国内的CAR-T技术也在持续研究发展中，相信在多方努力下，这一疗法能有更多降价的好消息传来。

目前CAR-T技术研究正在突破局限往实体瘤领域发展。1月19日，科技药业发文表示在2024年美国临床肿瘤学会年会胃肠肿瘤研讨会（“ASCO GI”）上，展示了一篇关于satricabtagene autoleucel（“satri-cel”，研发代号：CT041，一种靶向Claudin18.2自体CAR-T细胞候选产品）研究结果的壁报，报告了在美国进行的用于治疗胃癌/食管胃结合部腺癌（GC/GEJ）或胰腺癌（PC）的ELIMYN18.2 1b期临床试验剂量爬坡阶段（队列A）的结果。

试验结果显示，截至2023年9月15日，中位随访时间为8.9个月，该研究共有5个剂量水平（DLs），DL3中1例晚期胃癌/食管胃结合部腺癌患者达到完全缓解。所有剂量组中的晚期胃癌/食管胃结合部腺癌患者的确认总缓解率（ORR）为42.9%。

典型案例

2019年5月6日，一名75岁女性因CA19-9升高和胰腺病变接受了手术。病理诊断为pT2N0型胰腺癌。术后常规随访5个月后发现肺转移。2019年12月6日起给予S-1单药治疗作为一线化疗。在手术区姑息性放疗期间，观察到肺部肿瘤进展。之后该患者入组了靶向CLDN18.2的CAR-T疗法CT041临床试验。2021年7月12日，患者接受CT041输注，自输注后4周第一次评估时达到部分缓解（PR），肺转移的靶病变随后消失，达到完全缓解。直到2023年7月18日最后一次随访，肿瘤仍得到很好的控制。也就是说明，她的肿瘤得到完全缓解至少两年。

由此可以表明CT041的安全性和有效性。

当然更让众人想不到的是CAR-T疗法已经进入了慢病领域，并看到在自免疾病治疗，如系统性红斑狼疮的美好前景。

2月22日，《新英格兰医学杂志》发表了名为“CD19 CAR TCell Therapy in Autoimmune Disease -A Case Serieswith Follow-up”的文章，文中一项针对15名患者的小型研究为CD19 CAR-T疗法在自身免疫性疾病中的治疗潜力提供了强有力的证据。

这项在德国进行的研究招募了被诊断为系统性红斑狼疮(SLE)、特发性炎症性肌炎或系统性硬化症的患者。在中位随访15个月后，根据SEL中的缓解定义，8例SLE患者均达到疾病缓解。

典型病例

一名患有严重难治性系统性红斑狼疮(SLE)的20岁女性患者，在多项治疗都不能控制病情后选择了CAR-T疗法。输注CD19 CAR-T细胞后，CAR-T细胞数量在体内迅速增加(第3天占总循环T细胞的0.31%，第9天占总循环T细胞的27.69%)，随后出现典型的下降，在接下来的7周内持续检测到循环CAR-T细胞。系统性红斑狼疮疾病活动指数评分从基线时的16分下降到随访时的0分。该疗法让她的病情很快得到缓解，且没有明显副作用。

2023年4月10日，药明巨诺表示瑞基奥仑赛注射液(简称relma-cel)用于治疗中重度难治性系统性红斑狼疮(“SLE”)的新药临床试验申请(“IND”)已获得中国国家药品监督管理局的默示许可。

该研究是一项关于难治性系统性红斑狼疮成人患者的开放、单臂、多中心的I/II期研究。

综上所述，CAR-T细胞疗法的成功研发，可以说是创造了“奇迹”。虽然众多患者因为高昂的价格望而却步，但相信在未来5年内，在多方努力下，这一疗法能有更多降价的好消息传来。此外，CAR-T疗法只是免疫疗法之一，其他免疫细胞疗法如TIL疗法、TCR-T疗法和CAR-NK的研究和应用也正在路上，在不久的将来，肿瘤患者会有更多治疗方案的选择。

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参考资料

1. Cutting-edge CAR-T cancer therapy is now made in India — at one-tenth the cost (nature.com)

2. India’s First Homegrown CAR T-Cell Therapy - NCI (cancer.gov)

3.Mira's Lymphoma Warrior Journey: Hope and CAR-T Therapy - Mindful Cells

4.Phase I Trial of Humanized CD19 CART-Cell Therapy Developed in India: Safe, Active and Feasible for Outpatient Therapy | Blood | American Society of Hematology (ashpublications.org)